Η θεραπεία αποσκοπεί στην αποκατάσταση της παραγωγής ντοπαμίνης στον εγκέφαλο των ασθενών.
Μία γυναίκα στην Ιαπωνία έγινε η πρώτη στον κόσμο που υποβάλλεται σε μία καινοτόμο θεραπεία με βλαστοκύτταρα για τη νόσο Πάρκινσον. Η θεραπεία έλαβε νωρίτερα εφέτος έγκριση υπό όρους από το ιαπωνικό Υπουργείο Υγείας.
Η νόσος του Πάρκινσον είναι μία ανίατη νευροεκφυλιστική ασθένεια. Προκαλείται από την προοδευτική απώλεια των κυττάρων που παράγουν ντοπαμίνη στον εγκέφαλο. Η ντοπαμίνη είναι μία ουσία (νευροδιαβιβαστής) απαραίτητη τις κινήσεις του σώματος και πολλές άλλες λειτουργίες.
Η απώλεια της ντοπαμίνης έχει ως συνέπεια να επιβραδύνονται οι κινήσεις των ασθενών (βραδυκινησία). Πολλοί ασθενείς αναπτύσσουν επίσης τρόμο (τρέμουλο), μυϊκή δυσκαμψία και άλλα κινητικά και μη-κινητικά συμπτώματα.
Υπολογίζεται ότι παγκοσμίως η νόσος Πάρκινσον προσβάλλει περισσότερα από 8,5 εκατομμύρια ανθρώπους. Προκαλεί επίσης περισσότερους από 390.000 θανάτους ετησίως, σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας (ΠΟΥ).
Επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα
Η νέα θεραπεία λέγεται Amchepry. Συνίσταται στην έγχυση στον εγκέφαλο νευρικών κυττάρων που έχουν παραχθεί από επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα (induced pluripotent stem cells – iPS cells).
Πρόκειται για ενήλικα κύτταρα του σώματος, τα οποία έχουν επαναπρογραμματιστεί γενετικά, για να επιστρέψουν σε μια εμβρυϊκή, πολυδύναμη κατάσταση.
Τα ώριμα κύτταρα λαμβάνονται από υγιείς εθελοντές και μετατρέπονται σε πρόδρομα κύτταρα-παραγωγούς ντοπαμίνης. Αυτά εγχέονται στον εγκέφαλο των πασχόντων από νόσο Πάρκινσον, για να αρχίσει πάλι να παράγει ντοπαμίνη.
Σε προεγκριτική μελέτη που έγινε με την μέθοδο, συμμετείχαν 7 ασθενείς ηλικίας 50 έως 69 ετών. Σε όλους έγινε έγχυση 5 ή 10 εκατομμυρίων πρόδρομων κυττάρων ντοπαμίνης, σε κάθε πλευρά (ημισφαίριο) του εγκεφάλου τους.
Οι επιστήμονες τους παρακολούθησαν στη συνέχεια επί 2 χρόνια. Στο μεσοδιάστημα, οι τέσσερις έδειξαν βελτίωση στα συμπτώματά τους. Δεν καταγράφηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (παρενέργειες).
Μελέτη φάσης IV
Όπως ανακοίνωσε η παρασκευάστρια εταιρεία της θεραπείας, Sumitomo Pharma, η ασθενής υποβλήθηκε στη θεραπεία Amchepry στις αρχές Οκτωβρίου. Η επέμβαση διενεργήθηκε στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Κιότο. Η μετεγχειρητική ανάρρωσή της εξελίσσεται ομαλά και έχει ήδη επιστρέψει στην εργασία της.
Η γυναίκα αυτή είναι 50άρα (η εταιρεία δεν προσδιόρισε την ακριβή ηλικία της). Συμμετέχει σε μετεγκριτική μελέτη (φάση IV των κλινικών μελετών) στην Ιαπωνία με τη νέα θεραπεία. Συνολικά θα ενταχθούν σε αυτή 35 πάσχοντες από νόσο Πάρκινσον έως τον Μάρτιο του 2029.
Η μελέτη διεξάγεται για να επιβεβαιωθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας και να συλλεχθούν περισσότερα στοιχεία, ώστε να υποβάλλει η εταιρεία αίτηση για πλήρη έγκριση.
Ωστόσο θα απαιτηθούν περαιτέρω μελέτες για να τεκμηριωθεί και η μακροχρόνια ασφάλεια και αποτελεσματικότητά της.
Με τη θεραπεία έχει αρχίσει ήδη και μελέτη φάσης 1/2 (Ι/ΙΙ) στις ΗΠΑ, στο Πανεπιστήμιο του Σαν Ντιέγκο και άλλα ακαδημαϊκά κέντρα. Στις ιαπωνικές μελέτες δεν γίνονται δεκτοί ασθενείς με νόσο Πάρκινσον εκτός της χώρας του Ανατέλλοντος Ηλίου.
Φωτογραφία: iStock
