ΕΕ: «Πράσινο φως» σε νέο φάρμακο για την χρόνια μυελογενή λευχαιμία

Ένα νέο φάρμακο για τη χρόνια μυελογενή λευχαιμία ενέκρινε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Το φάρμακο λέγεται asciminib (ασιμινίμπη) και έχει διαφορετικό τρόπο δράσης από τα ήδη υπάρχοντα.

Η χρόνια μυελογενής λευχαιμία (ΧΜΛ) είναι μία αιματολογική κακοήθεια (καρκίνος του αίματος) που κάποτε κόστιζε τη ζωή. Ωστόσο η εισαγωγή στοχευμένων θεραπειών την μετέτρεψε σε μία διαχειρίσιμη, χρονία νόσο. Υπολογίζεται ότι αντιπροσωπεύει το περίπου 15% των περιστατικών λευχαιμίας στους ενήλικες.

Η νόσος κατά κανόνα αναπτύσσεται όταν γίνεται αντιμετάθεση (ανταλλαγή) γενετικού υλικού ανάμεσα σε δύο χρωμοσώματα, τα 9 και 22. Η αντιμετάθεση αυτή δημιουργεί μία χρωμοσωμική ανωμαλία, το λεγόμενο χρωμόσωμα Φιλαδέλφεια (Ph). Αυτό  παράγει ένα μη φυσιολογικό γονίδιο (λέγεται BCR-ABL) που οδηγεί στην παραγωγή παθολογικών κυττάρων (λευκά αιμοσφαίρια) στο αίμα.

Εκτιμάται ότι κάθε χρόνο περισσότεροι από 6.300 άνθρωποι διαγιγνώσκονται με χρόνια μυελογενή λευχαιμία στην Ευρώπη. Μολονότι πολλοί εξ αυτών θα ωφεληθούν από τις διαθέσιμες στοχευμένες θεραπείες, σημαντικό ποσοστό μπορεί να παρουσιάσει δυσανεξία ή αντίσταση σε αυτές.

Ανθεκτικά περιστατικά

Στην πραγματικότητα, η αντιμετώπιση της νόσου αρχίζει με ένα από τα φάρμακα της κατηγορίας των αναστολέων της τυροσινικής κινάσης (TKIs). Στους αναστολείς αυτούς παρουσιάζει δυσανεξία ή/και αντίσταση σημαντικό ποσοστό ασθενών.

Η ασιμινίμπη εγκρίθηκε για όσους έχουν υποβληθεί σε θεραπεία με δύο ή περισσότερους TKIs, παρουσιάζοντας τα προβλήματα αυτά.

«Μέχρι σήμερα, οι ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία στην Ευρώπη είχαν την εναλλακτική λύση διαφόρων θεραπειών με TKI, που όμως έχουν τον ίδιο μηχανισμό δράσης», δήλωσε ο δρ Andreas Hochhaus, επικεφαλής του Τμήματος Αιματολογίας & Ιατρικής Ογκολογίας στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ιένας στη Γερμανία.

Έτσι, όσοι αντιμετώπιζαν σημαντικές ανεπιθύμητες ενέργειες ή αντίσταση στις θεραπείες, αναγκάζονταν συχνά να τις εναλλάσσουν, «χωρίς να επιτυγχάνουν τον έλεγχο της ασθένειάς τους ή τη βελτίωση της ποιότητας ζωής τους», πρόσθεσε.

Η έγκριση της ασιμινίμπης στην Ευρώπη, «αποτελεί ορόσημο που θα προσφέρει σε πολλούς ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία την ελπίδα διαχείρισης της νόσου», τόνισε. Και αυτό, διότι το νέο φάρμακο δρα με εντελώς διαφορετικό τρόπο απ’ ό,τι οι TKIs.

Τι έδειξαν οι μελέτες

Οι μελέτες που διεξήχθησαν με την ασιμινίμπη έδειξαν ότι στις 24 εβδομάδες θεραπείας σχεδόν διπλασιάζει το ποσοστό μείζονος μοριακής ανταπόκρισης έναντι της συνέχισης της αγωγής με έναν ΤΚΙ (ήταν 25,5% έναντι 13,2%).

Επιπλέον, το ποσοστό διακοπής της θεραπείας λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν σχεδόν το ένα τέταρτο με την ασιμινίμπη (5,8% έναντι 21,1%).

Οι διαφορές ήταν ακόμα πιο εμφανείς μετά από 96 εβδομάδες παρακολούθησης. Η μοριακή ανταπόκριση στην ασιμινίμπη ήταν 37,6%, έναντι 15,8% στους ασθενείς που ακόμα έπαιρναν έναν ΤΚΙ. Όσον αφορά το ποσοστό διακοπής λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών, ήταν 7,7% για την ασιμινίμπη και 26,3% για τον ΤΚΙ.

Σύμφωνα με τα ευρήματα των μελετών με το νέο φάρμακο, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που ανέφεραν οι ασθενείς με λευχαιμία ήταν μυοσκελετικός πόνος και λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού.

«Η έγκριση του asciminib από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί καθοριστικό ορόσημο που θα συμβάλλει ώστε οι ασθενείς με χρόνια μυελογενή λευχαιμία στην Ευρώπη να έχουν πρόσβαση σε αυτήν την καινοτόμο θεραπεία», δήλωσε ο κ. Haseeb Ahmad, πρόεδρος του Europe Innovative Medicines της εταιρείας Novartis που παράγει το νέο φάρμακο.

Και πρόσθεσε: «Συνεχίζοντας την εικοσαετή και πλέον πορεία καινοτομίας στη χρόνια μυελογενή λευχαιμία, είμαστε ενθουσιασμένοι με τη δυνατότητα να μετασχηματίσουμε και πάλι το πρότυπο φροντίδας για περισσότερους ασθενείς σε όλον τον κόσμο».

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής ισχύει για τα 27 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και για την Ισλανδία, τη Νορβηγία και το Λιχτενστάιν.

Φωτογραφία: iStock