Οι περισσότεροι από μια μικρή ομάδα ασθενών που υποβλήθηκαν σε έγχυση βλαστοκυττάρων δεν χρειάζονταν πλέον ινσουλίνη, αλλά το φάρμακο μπορεί να μην ταιριάζει σε όσους έχουν πιο εύκολα διαχειρίσιμο διαβήτη τύπου 1.
Μια εφάπαξ έγχυση μιας θεραπείας βασισμένης σε βλαστοκύτταρα μπορεί να έχει θεραπεύσει 10 από τα 12 άτομα με την πιο σοβαρή μορφή διαβήτη τύπου 1. Έναν χρόνο αργότερα, αυτοί οι 10 ασθενείς δεν χρειάζονται πλέον ινσουλίνη. Οι άλλοι δύο ασθενείς χρειάζονται πολύ χαμηλότερες δόσεις.
Η πειραματική θεραπεία, που ονομάζεται zimislecel και παρασκευάζεται από την Vertex Pharmaceuticals, περιλαμβάνει βλαστικά κύτταρα τα οποία οι επιστήμονες ώθησαν να μετατραπούν σε νησιδιακά κύτταρα του παγκρέατος, τα οποία ρυθμίζουν τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα. Τα νέα νησιδιακά κύτταρα εγχύθηκαν και έφθασαν στο ήπαρ, όπου και εγκαταστάθηκαν.
Η μελέτη παρουσιάστηκε στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας και δημοσιεύθηκε στο διαδίκτυο από το The New England Journal of Medicine.
Ο διαβήτης τύπου 1 προκαλείται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα καταστρέφει τα νησιδιακά κύτταρα. Ένα υποσύνολο των νησιδιακών κυττάρων, τα β-κύτταρα, εκκρίνουν ινσουλίνη. Χωρίς ινσουλίνη, η γλυκόζη δεν μπορεί να εισέλθει στα κύτταρα. Οι ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 πρέπει να χορηγούν προσεκτικά βαθμονομημένες δόσεις της ορμόνης για να υποκαταστήσουν την ινσουλίνη που λείπει από τον οργανισμό τους.
Ο διαβήτης τύπου 1 διαφέρει από τον πιο συνηθισμένο διαβήτη τύπου 2, ο οποίος εμφανίζεται συνήθως αργότερα στη ζωή.
Ο έλεγχος των επιπέδων ινσουλίνης είναι μια συνεχής, συχνά δαπανηρή προσπάθεια. Τα αυξημένα επίπεδα σακχάρου στο αίμα μπορούν να βλάψουν την καρδιά, τα νεφρά, τα μάτια και τα νεύρα. Αλλά αν τα επίπεδα πέσουν πολύ χαμηλά, οι άνθρωποι μπορεί να παρουσιάσουν τρέμουλο, να λιποθυμούν ή να παθαίνουν επιληπτικές κρίσεις.
Οι ασθενείς της μελέτης συγκαταλέγονται στο 30% των ασθενών που εκτιμάται ότι πάσχουν από μια επιπλοκή του διαβήτη τύπου 1, την υπογλυκαιμική άγνοια. Όσοι πάσχουν από την πάθηση αυτή δεν έχουν καμία προειδοποίηση όταν τα επίπεδα γλυκόζης τους πέφτουν απότομα. Τους λείπουν τα φυσιολογικά σημάδια όπως το τρέμουλο ή η εφίδρωση που μπορεί να σηματοδοτήσουν την ανάγκη για γλυκόζη.
Οι ασθενείς με υπογλυκαιμική άγνοια μπορεί ξαφνικά να λιποθυμήσουν ή να πάθουν επιληπτικές κρίσεις ή ακόμη και να πεθάνουν.
Οι ασθενείς της μελέτης άρχισαν να χρειάζονται λιγότερη ινσουλίνη μέσα σε λίγους μήνες από την έγχυση νέων νησιδιακών κυττάρων και οι περισσότεροι σταμάτησαν να χρειάζονται την ορμόνη συνολικά σε περίπου έξι μήνες.
Τα δε επεισόδια υπογλυκαιμίας των ασθενών εξαφανίστηκαν μέσα στις πρώτες 90 ημέρες της θεραπείας.
Εάν η μελέτη συνεχίσει να παρουσιάζει θετικά αποτελέσματα, η εταιρεία αναμένει να υποβάλει αίτηση στον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) το ερχόμενο έτος.
Φωτογραφία: iStock
ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΕΠΙΣΗΣ:
Αρτηριακή πίεση: Πόση άσκηση χρειάζεται την εβδομάδα για να την κρατήσετε σε φυσιολογικά επίπεδα
Τα φάρμακα για τη διατήρηση της μυϊκής μάζας θα μπορούσαν να αποφέρουν πωλήσεις άνω των 30 δισ. δολαρίων έως το 2035
Φάρμακο για τον διαβήτη και την παχυσαρκία μειώνει τις ημικρανίες πάνω από το μισό
