Πως συνέβαλλε στην εξέλιξη η τεχνολογία mRNA. Ποιες παθήσεις θα μπορούσαν να αντιμετωπιστούν με την τεχνική.
Επιστήμονες από τις ΗΠΑ ανακοίνωσαν πως ανέπτυξαν μία μέθοδο με την οποία επαναπρογραμματίζουν τα κύτταρα του μυελού των οστών απ’ ευθείας μέσα στο σώμα.
Αν η τεχνική αυτή αποδειχθεί εξίσου επιτυχημένη στην κλινική πρακτική, μπορεί να αντικαταστήσει στο μέλλον τις μεταμοσχεύσεις αιμοποιητικών κυττάρων. Αυτές γίνονται σε ασθενείς με αιματολογικές παθήσεις (π.χ. λευχαιμία), αφού προηγηθεί εντατική χημειοθεραπεία.
Μπορεί επίσης να οδηγήσει στη θεραπεία ανίατων έως σήμερα ασθενειών, όπως οι αιμοσφαιρινοπάθειες (π.χ. δρεπανοκυτταρική αναιμία).
Η μέθοδος βασίζεται στην διοχέτευση του mRNA απ’ ευθείας στα βλαστικά κύτταρα ενός ασθενούς. Αυτό επιτυγχάνεται με μία τεχνική παρόμοια με αυτήν που αναπτύχθηκε για τα εμβόλια του κορωνοϊού.
Όταν το mRNA βρεθεί στα κύτταρα-στόχους, διορθώνει τις γενετικές μεταλλάξεις που ευθύνονται για την εκάστοτε πάθηση. Έτσι ο μυελός των οστών του ασθενούς αρχίζει να παράγει υγιή κύτταρα.
Οι επιστήμονες από το Νοσοκομείο Παίδων της Φιλαδέλφεια (CHOP) που ανέπτυξαν τη μέθοδο την εφήρμοσαν με επιτυχία σε πειραματόζωα και σε κυτταρικές σειρές στο εργαστήριο.
Διόρθωσαν γενετική μετάλλαξη
Τα νέα ευρήματα δημοσιεύονται στην επιστημονική επιθεώρηση Science. Όπως εξηγούν οι ερευνητές δοκίμασαν την τεχνική τους στον μυελό των οστών ζώντων ποντικιών και σε αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα από τέσσερις ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο.
Στα ανθρώπινα δείγματα, η μέθοδος διόρθωσε τη γενετική μετάλλαξη, που κάνει ένα ποσοστό των αιμοσφαιρίων των πασχόντων να έχουν σχήμα δρεπάνου. Το φυσιολογικό σχήμα των ερυθρών αιμοσφαιρίων είναι ωοειδές.
Το εύρημα αυτό υποδηλώνει πως μπορεί να είναι εφικτή η γονιδιακή επεξεργασία του μυελού των οστών δίχως την συνήθη διαδικασία που χρησιμοποιείται σήμερα.
Η συνήθης διαδικασία συνίσταται στην εξεύρεση συμβατού δότη και λήψη αιμοποιητικών κυττάρων από αυτόν. Τα κύτταρα εγχέονται στον ασθενή, ο οποίος για αρκετό καιρό λαμβάνει φάρμακα για να μην τα απορρίψει ο οργανισμός του.
Πρακτική σημασία
Τα νέα ευρήματα θα μπορούσαν να μεταμορφώσουν τις γενετικές θεραπείες, δήλωσε η επικεφαλής ερευνήτρια Dr. Laura Breda, επίκουρη καθηγήτρια Αιματολογίας στο CHOP.
Θα μπορούσαν λ.χ. να οδηγήσουν σε ίαση αιματολογικών και μη-αιματολογικών ασθενειών που προκαλούνται από μεμονωμένες γενετικές μεταλλάξεις, όπως:
- Οι αιμοσφαιρινοπάθειες (π.χ. δρεπανοκυταρική αναιμία, θαλασσαιμία)
- Οι συγγενείς αναιμίες ή θρομβοκυτταροπενίες
- Οι ανοσοανεπάρκειες
- Η κυστική ίνωση
- Διάφορες μεταβολικές διαταραχές
- Οι μυοπάθειες
«Όλες αυτές οι παθήσεις θα μπορούσαν να αντιμετωπίζονται με μία απλή, ενδοφλέβια έγχυση στοχευμένων γονιδιακών φαρμάκων», είπε. Ωστόσο, αυτό δεν θα συμβεί στο εγγύς μέλλον, έσπευσε να διευκρινίσει. Απαιτούνται πολλές ακόμα έρευνες έως ότου δοκιμαστεί η μέθοδος σε ανθρώπους, τόνισε.
Φωτογραφία: iStock
