Β-θαλασσαιμία: Πράσινο φως για νέα θεραπεία που μειώνει τις μεταγγίσεις

Date:

Θετική γνωμοδότηση για το φάρμακο luspatercept από την αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων. Μειώνει τις μεταγγίσεις στο 70% των ασθενών. Η μείωση ξεπερνά ακόμα και το 50%.

Την έγκριση ενός νέου φαρμάκου που μειώνει την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος στους ασθενείς με β-θαλασσαιμία, εισηγήθηκε η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ). Το φάρμακο λέγεται luspatercept και μελέτη έδειξε ότι στην πλειονότητα των περιπτώσεων μειώνει κατά τουλάχιστον 33% τις μεταγγίσεις.

Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) εισηγήθηκε επίσης να εγκριθεί το luspatercept για ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα που επίσης χρειάζονται μεταγγίσεις.

Τόσο η β-θαλασσαιμία όσο και τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χρειάζονται μεταγγίσεις αίματος, όταν προκαλέσουν σοβαρή αναιμία στους πάσχοντες.

Η σύσταση της CHMP θα αξιολογηθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία αναμένεται να εκδώσει την οριστική απόφασή της εντός των προσεχών εβδομάδων. Εάν το φάρμακο εγκριθεί, θα είναι το πρώτο από μία νέα κατηγορία φαρμάκων που λέγονται παράγοντες ωρίμανσης ερυθρών.

Πόσο ωφελεί τους ασθενείς

Η έγκριση του luspatercept βασίσθηκε σε διεθνείς μελέτες στις οποίες συμμετείχαν εκατοντάδες ασθενείς. Μία από αυτές δημοσιεύθηκε προσφάτως στην ιατρική επιθεώρηση New England Journal of Medicine. Σε αυτήν συμμετείχαν 336 πάσχοντες από β-θαλασσαιμία, οι οποίοι χρειάζονταν τακτικές μεταγγίσεις αίματος για να την διαχειριστούν.

Όπως έγραψαν οι ερευνητές στο άρθρο τους, από τους 336 ασθενείς με β-θαλασσαιμία οι 224 έλαβαν το φάρμακο luspatercept. Οι υπόλοιποι έλαβαν για λόγους συγκρίσεως μία ανενεργό ουσία (εικονικό φάρμακο). Η μέση διάρκεια της θεραπείας ήταν 64 εβδομάδες.

Περισσότερο από το 70% των ασθενών που έλαβαν luspatercept μείωσαν τις μεταγγίσεις τους κατά τουλάχιστον το ένα τρίτο στη διάρκεια 12 συνεχόμενων εβδομάδων. Το αντίστοιχο ποσοστό στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου ήταν κάτω από 30%.

Ωστόσο η μείωση των μεταγγίσεων ξεπέρασε το 50% σε τέσσερις στους δέκα ασθενείς  (στο 40,2%) που έλαβαν luspatercept. Στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου, όμως, ανάλογο όφελος παρατηρήθηκε μόλις στο 6,3% των ασθενών.

Γιατί γίνονται μεταγγίσεις στη β-θαλασσαιμία

Η β-θαλασσαιμία είναι μία γενετική αιματολογική διαταραχή. Χαρακτηρίζεται από μειωμένη παραγωγή μιας πρωτεΐνης που λέγεται αιμοσφαιρίνη. Η μείωση αυτή επηρεάζει την ικανότητα του αίματος να μεταφέρει οξυγόνο σε όλο το σώμα. Οδηγεί επίσης σε σοβαρή αναιμία και βλάβες στα όργανα.

Αν και τα τελευταία χρόνια έχουν εγκριθεί κάποιες νέες θεραπείες για τη β-θαλασσαιμία, η κύρια θεραπεία της παραμένουν οι μεταγγίσεις αίματος. Οι περισσότεροι ασθενείς τις χρειάζονται αρκετές φορές τον μήνα.

Οι συχνές μεταγγίσεις αίματος, όμως, ενέχουν μακροπρόθεσμα κίνδυνο ηπατικών και καρδιολογικών επιπλοκών, εξαιτίας της συσσώρευσης σιδήρου. Γι’ αυτό τον λόγο οι πολυμεταγγιζόμενοι ασθενείς χρειάζονται και θεραπεία αποσιδήρωσης.

Το luspatercept έχει σχεδιασθεί για να αυξάνει την παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, που φέρουν αιμοσφαιρίνη. Αυτό επιτυγχάνεται με τη δράση του σε ορισμένους βιολογικούς μηχανισμούς που καταστέλλουν την παραγωγή των αιμοσφαιρίων.

Η αύξηση της παραγωγής υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων μειώνει την αναιμία και τροφοδοτεί το σώμα με περισσότερο οξυγόνο. Με αυτό τον τρόπο μειώνεται η ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος.

Και στην Ελλάδα

Η νέα μελέτη, που ονομάζεται BELIEVE, διεξήχθη σε πολλές χώρες του κόσμου, συμπεριλαμβανομένης της Ελλάδας. Στη χώρα μας πραγματοποιήθηκε σε πέντε κέντρα:

  • Στο Κέντρο Αναφοράς Πρόληψης Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου του Νοσοκομείου Λαϊκό, στην Αθήνα
  • Στη Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας της Α’ Παιδιατρικής Κλινικής του Πανεπιστημίου Αθηνών στο Νοσοκομείο Παίδων Αγία Σοφία
  • Στη Μονάδα Θαλασσαιμίας της Β’ Παθολογικής Κλινικής στο Νοσοκομείο Ιπποκράτειο της Θεσσαλονίκης
  • Στη Μονάδα Θαλασσαιμίας και Αιμοσφαιρινοπαθειών/Τμήμα Αιματολογίας του Τμήματος Γενικής Παθολογίας στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Πατρών στο Ρίο
  • Στη Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας του Νοσοκομείου Γ. Γεννηματάς στην Αθήνα

[penci_related_posts title=”ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ:” number=”8″ style=”grid” align=”none” displayby=”cat” orderby=”random”]

Share post:

Subscribe

Popular

More like this
Related

Βασίλης Καρράς: Αυτή είναι η διαθήκη του – Η περιουσία που αφήνει στη γυναίκα & την κόρη του

Πέντε περίπου μήνες μετά τον θάνατο του Βασίλη Καρρά ήρθε στο φως της δημοσιότητας από το Πρωινό η περιουσία του τραγουδιστή που αφήνει στις δύο γυναίκες της ζωής του, στη σύζυγό του και στην κόρη του.  Η γυναίκα του και η κόρη του είναι οι δύο κληρονόμοι. Ο τραγουδιστής άφησε περιουσία που ξεπερνά τα 10

Φίλος Σταρόβα: «Ξεκουράζεται για να ανακτήσει τις δυνάμεις του, συνεχίζει τις λογοθεραπείες»

Ο Δημήτρης Στραόβας εδώ και ένα 24ωρο βρίσκεται στο σπίτι του μετά από δύο βδομάδες νοσηλείας στο Τζάνειο, αφού υπέστη εγκεφαλικό επεισόδιο.

Σκλήρυνση κατά πλάκας: Τα ύποπτα συμπτώματα που όλοι πρέπει να γνωρίζουμε

Στην Ελλάδα πάσχουν περισσότεροι από 21.000 άνθρωποι, το 65% εκ των οποίων είναι γυναίκες. Παγκόσμια Ημέρα για την Σκλήρυνση κατά Πλάκας σήμερα (30 Μαΐου) και στο προσκήνιο έρχεται η αυτοάνοση ασθένεια που εκδηλώνεται συνήθως στους νέους και συχνότερα στις γυναίκες. Η ασθένεια εκδηλώνεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς επιτεθεί (λανθασμένα) στον εγκέφαλο και το

Άνοιξε η διαθήκη του Βασίλη Καρρά – Η αξία «μαμούθ» της περιουσίας του και οι κληρονόμοι

Πέντε περίπου μήνες μετά τον θάνατο του Βασίλη Καρρά, ήρθε στο φως της δημοσιότητας η διαθήκη του τραγουδιστή. O δημοσιογράφος Θάνος Βάγιος αποκάλυψε αποκλειστικά για την εκπομπή «Το Πρωινό» ποιοι είναι οι δύο άνθρωποι που κληρονομούν την κινητή και ακίνητη περιουσία του Βασίλη Καρρά. Η σύζυγος του Βασίλη Καρρά, Χριστίνα, και η κόρη του, Ειρήνη

Καύσωνας: Οικονομικοί τρόποι για να κρατήσετε δροσερό το σπίτι σας

Τι μέτρα μπορείτε να λάβετε τώρα που δεν έχει αυξηθεί ακόμα η εσωτερική θερμοκρασία του σπιτιού σας. Ο πρώτος μίνι καύσωνας βρίσκεται προ των πυλών πριν καλά-καλά αρχίσει το καλοκαίρι και η ζέστη προμηνύεται να μας ταλαιπωρήσει πολύ εφέτος. Πριν γίνει η ζέστη αφόρητη, καλό είναι να πάρετε κάποια μέτρα ώστε να διατηρηθεί όσο το

Δημήτρης Κόκοτας: Ευχάριστα νέα! Μετά από 2 μήνες στη ΜΕΘ, πήγε στην Μονάδα Αυξημένης Φροντίδας

Ευχάριστα νέα για τον Δημήτρη Κόκοτα , ο οποίος παραμένει στο νοσοκομείο, Γεννηματάς μετά από έμφραγμα που υπέστη στις πρόβες του J2US.

Βραδινή έξοδος για τη Ματίνα Παγώνη! Οι κατακόκκινες γόβες και το ασπρόμαυρο σύνολο

Μπορεί συνήθως να τη συναντούμε σε τηλεοπτικά πλατό ωστόσο η Ματίνα Παγώνη αγαπά τη νυχτερινή Αθήνα και όταν βρίσκει χρόνο και διάθεση την απολαμβάνει. Αυτή τη φορά ο φωτογραφικός φακός απαθανάτισε τη Ματίνα Παγώνη με μια εικόνα πολύ διαφορετική από αυτή που έχουμε στο μυαλό μας. Λιάγκας: Η επική αντίδραση όταν η Παγώνη του ευχήθηκε

Τηλεθέαση: Ο Ολυμπιακός “πέταξε” στο 73,1%

Πρωτοφανή νούμερα για το MEGA.

Η εντυπωσιακή δημοσιογράφος της Φιορεντίνα που στεναχώρησε ο Ολυμπιακός

Τις εντυπώσεις στην OPAP Arena και τον τελικό του Conference League έκλεψε η ιταλίδα δημοσιογράφος Ροσέλα Ρόζα Πετρίλο. Η δημοσιογράφος ήρθε στη χώρα μας για να παρουσιάσει τον τελικό του Europa Conference League. H Ροσέλα Ρόζα Πετρίλο έκανε αναμετάδοση του αγώνα για το κανάλι της Φιορεντίνα ελπίζοντας να πανηγυρίσει τον δεύτερο ευρωπαϊκό τίτλο των «βιόλα», ωστόσο έφυγε στενοχωρημένη

Πυρετός των αρουραίων: Η επικίνδυνη νόσος που εξαπλώνεται στη Βόρεια Ευρώπη

Ο υπαίτιος ιός εντοπίστηκε στη Σουηδία 500 χιλιόμετρα νοτιότερα από το συνηθισμένο και προέρχεται από τη Φινλανδία. Οι αρουραίοι των αγρών στη νότια Σουηδία φέρουν έναν ιό που προκαλεί αιμορραγικό πυρετό στους ανθρώπους, αναφέρουν επιστήμονες από τη Σουηδία. Ωστόσο ο ιός αυτός δεν μοιάζει με εκείνους που έως πρότινος εντοπίζονταν 500 χιλιόμετρα βορειότερα στη χώρα.

Η φωτογραφία της Ελεονώρας Μελέτη με καστανά μαλλιά από την εποχή που έδινε Πανελλήνιες

Η Ελεονώρα Μελέτη έκανε μια ανάρτηση στον προσωπικό της λογαριασμό στο Instagram με αφορμή την έναρξη των Πανελλαδικών εξετάσεων στα ΕΠΑΛ. Η παρουσιάστρια ανέβασε μια φωτογραφία της από το 1996, τη χρονιά που είχε δώσει εκείνη Πανελλαδικές εξετάσεις και έστειλε παράλληλα ένα σημαντικό μήνυμα σε μαθητές και γονείς. Η ανάρτηση της Ελεονώρας Μελέτη «Κάθε χρόνο τέτοια μέρα επιλέγω