Νέα θεραπεία δίνει ελπίδα σε πρόωρα βρέφη με αμφιβληστροειδοπάθεια

Date:

Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την έγκριση της ρανιβιζουμάμπης (10 mg/ml) για τη θεραπεία πρόωρων βρεφών με αμφιβληστροειδοπάθεια προωρότητας (ROP). Η ROP είναι μια σπάνια οφθαλμική νόσος, αλλά αποτελεί βασική αιτία τύφλωσης σε παιδιά.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέτασε γνωμοδότηση της CHMP και εξέδωσε την τελική της απόφαση. Η ρανιβιζουμάμπη είναι η πρώτη και μοναδική ενδεικνυόμενη φαρμακολογική θεραπεία για την ROP σε αυτόν τον ευάλωτο πληθυσμό ασθενών. Η υποβολή βασίζεται στην τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη κλινική μελέτη RAINBOW, στην οποία φάνηκε ότι η χορήγηση ρανιβιζουμάμπης σε βρέφη με ROP είναι δραστική, ασφαλής και καλά ανεκτή.

Η μελέτη RAINBOW, η οποία διεξήχθη σε 26 χώρες, είναι μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη, πολυκεντρική μελέτη ανοιχτής επισήμανσης. Σκοπός της σχεδίασής της ήταν η σύγκριση της ενδοϋαλοειδούς χορήγησης ρανιβιζουμάμπης (10 mg/ml) με τη χειρουργική επέμβαση με λέιζερ ως προς τη δραστικότητα και την ασφάλεια. Στη μελέτη συμμετείχαν 225 ασθενείς με ROP. Στο πλαίσιο της μελέτης έγινε σύγκριση μεταξύ δύο διαφορετικών συγκεντρώσεων της ρανιβιζουμάμπης (0,1 mg και 0,2 mg) και του τρέχοντος πρότυπου φροντίδας, της χειρουργικής επέμβασης με λέιζερ. Οι εκβάσεις της μελέτης μετρήθηκαν 24 εβδομάδες μετά την έναρξη της δοκιμής. Αυτή τη δεδομένη στιγμή διεξάγεται μια μακροπρόθεσμη πενταετής επέκταση της δοκιμής, η οποία αναμένεται να ολοκληρωθεί κατά το τελευταίο τρίμηνο του 2022.

Η χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, το οποίο είναι το υφιστάμενο πρότυπο φροντίδας, δρα καταστρέφοντας τον οφθαλμικό ιστό που είναι υπεύθυνος για την αύξηση του VEGF και μπορεί να σχετίζεται με σημαντικές επιπλοκές, όπως μυωπία και υψηλή μυωπία. Ενώ είναι μια αποτελεσματική θεραπεία, υπάρχει σαφής ανικανοποίητη ανάγκη για καινοτόμους τρόπους αντιμετώπισης της ROP χωρίς καταστροφή αμφιβληστροειδικού ιστού. Σε αντίθεση με τη χειρουργική επέμβαση με λέιζερ, ο φαρμακολογικός στόχος της ρανιβιζουμάμπης είναι ο VEGF. Η ρανιβιζουμάμπη μειώνει τα αυξημένα επίπεδά του, τα οποία αποτελούν την υποκείμενη αιτία της ROP.

Έχοντας λάβει έγκριση στην ΕΕ, η ρανιβιζουμάμπη (δόση 0,2 mg) θα ενδείκνυται για χορήγηση σε πρόωρα βρέφη με νόσο ζώνης Ι (στάδιο 1+, 2+, 3 ή 3+), ζώνης II (στάδιο 3+) ή AP-ROP (επιθετική οπίσθια ROP).

Όπως σχολίασε ο καθηγητής Andreas Stahl, Διευθυντής του Τμήματος Οφθαλμολογίας του Πανεπιστημιακού Ιατρικού Κέντρου Greifswald: «Δεδομένου αυτού του ευάλωτου πληθυσμού ασθενών και των περιορισμών των υφιστάμενων θεραπειών, οι τυχαιοποιημένες, ελεγχόμενες κλινικές μελέτες είναι σημαντικές για να διασφαλιστεί η ασφαλής και αποτελεσματική χρήση των φαρμακολογικών θεραπειών σε πληθυσμούς παιδιατρικών ασθενών. Η ρανιβιζουμάμπη θα είναι μια πολύτιμη θεραπευτική εναλλακτική της θεραπείας με λέιζερ».

Όπως σχολίασε, με τη σειρά του, ο Dirk Sauer, Προϊστάμενος του Τμήματος Ανάπτυξης Οφθαλμολογίας της Novartis: «Αναγνωρίζουμε πόσο σημαντικό είναι να γίνονται επενδύσεις σε κλινικά προγράμματα για τη διασφάλιση της χορήγησης άδειας κυκλοφορίας για ασφαλείς φαρμακολογικές θεραπείες σε ευάλωτους πληθυσμούς όπως στους παιδιατρικούς ασθενείς. Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που βρισκόμαστε λίγο πιο κοντά στο να προσφέρουμε στις ευρωπαϊκές χώρες αυτή την επαναστατική θεραπεία για την ROP των πρόωρων βρεφών. Η θετική γνωμοδότηση της CHMP είναι απόδειξη της σταθερής αφοσίωσής μας στην καινοτομία, στην κάλυψη ανικανοποίητων αναγκών και στον επαναπροσδιορισμό της οφθαλμολογικής φροντίδας σε όλες τις ηλικιακές ομάδες».

Η ρανιβιζουμάμπη, ο πρώτος αντι-VEGF παράγοντας που έχει λάβει άδεια για οφθαλμική χρήση, έφερε επανάσταση στη θεραπεία της nAMD και έχει συμβάλει στον περιορισμό της τύφλωσης από nAMD κατά 50% σε αρκετά μέρη του κόσμου. Μετά από μια δεκαετία καινοτομίας και μετά από έξι ενδείξεις (nAMD, DME, BRVO, CRVO, mCNV και άλλες CNV), η ρανιβιζουμάμπη συνεχίζει να συμβάλει στη διατήρηση της όρασης των ασθενών και στην αντιμετώπιση οφθαλμικών προβλημάτων. Συνεχίζουμε να διερευνούμε την πιθανότητα η ρανιβιζουμάμπη να αλλάξει τη θεραπεία ακόμα και των μικρότερων σε ηλικία και πιο ευάλωτων ασθενών.

Η ρανιβιζουμάμπη διατίθεται σε περισσότερες από 110 χώρες και υποστηρίζεται από ένα χαρτοφυλάκιο 251 επιχορηγούμενων κλινικών μελετών και από την εκτεταμένη εμπειρία υπό πραγματικές συνθήκες. Στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ρανιβιζουμάμπης έχουν ενταχθεί περισσότεροι από 130.000 ασθενείς παγκοσμίως για ενδείξεις με έκθεση 5,5 εκατομμυρίων ασθενών-ετών θεραπείας από την εισαγωγή της θεραπείας στις ΗΠΑ το 2006. Η ρανιβιζουμάμπη αναπτύχθηκε από τη Genentech και τη Novartis. Η Genentech κατέχει τα δικαιώματα της ρανιβιζουμάμπης στις ΗΠΑ. Η Novartis κατέχει τα δικαιώματα για τον υπόλοιπο κόσμο. Το Lucentis αποτελεί καταχωρημένο εμπορικό σήμα της Genentech Inc.

Η αμφιβληστροειδοπάθεια προωρότητας προσβάλλει πρόωρα βρέφη τόσο σε αναπτυγμένες όσο και σε αναπτυσσόμενες χώρες. Η εξέλιξη της νόσου προκαλείται από την παθολογική ανάπτυξη αμφιβληστροειδικών αιμοφόρων αγγείων σε πρόωρα βρέφη και οφείλεται στα υψηλά επίπεδα του αυξητικού παράγοντα VEGF. Μετά από πρόωρο τοκετό, τα υψηλά επίπεδα VEGF μπορεί να προκαλέσουν παθολογική ανάπτυξη των αιμοφόρων αγγείων στον αμφιβληστροειδή χιτώνα, το οποίο μπορεί να οδηγήσει σε δομικές αλλαγές, όπως σε αποκόλληση του αμφιβληστροειδούς χιτώνα, με αποτέλεσμα απώλεια όρασης ή τύφλωση. Ο αμφιβληστροειδής χιτώνας είναι η εσωτερική στιβάδα του οφθαλμού που λαμβάνει φως και το μετατρέπει σε οπτικά μηνύματα που μεταφέρονται στον εγκέφαλο. Ο αμφιβληστροειδής χιτώνας αναπτύσσεται σε όψιμο στάδιο της ενδομήτριας ζωής και στα πολύ πρόωρα βρέφη τα αιμοφόρα αγγεία, τα οποία είναι απαραίτητα για την παροχή οξυγόνου, μπορεί να μην έχουν αναπτυχθεί πλήρως. Ο VEGF είναι ένας σημαντικός ρυθμιστικός παράγοντας για την ανάπτυξη των νέων αιμοφόρων αγγείων (αγγειογένεση) και διαδραματίζει βασικό ρόλο στην εξέλιξη της ROP. Τα αιμοφόρα αγγεία, τα οποία μπορεί να έχουν παθολογική ανάπτυξη σε ROP, μπορεί να ασκούν έλξη στον αμφιβληστροειδή χιτώνα και να οδηγήσουν σε μετατόπιση της ωχράς κηλίδας, σε αποκόλληση αμφιβληστροειδούς ή σε άλλες δομικές ανωμαλίες, οι οποίες μπορεί να προκαλέσουν απώλεια όρασης ή δυνητικά τύφλωση.

[penci_related_posts title=”ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ:” number=”8″ style=”grid” align=”none” displayby=”cat” orderby=”random”]

Share post:

Subscribe

Popular

More like this
Related

Ιωάννης Απέργης: “Δεν άντεχα άλλο την απόρριψη των οντισιόν”

"Ξέρεις, όταν είσαι άγνωστος ηθοποιός, είναι πολύ δύσκολο να ξεχωρίσεις" εξηγεί, μεταξύ άλλων, ο Ιωάννης Απέργης στη νέα του συνέντευξη.

Συγκινεί η Κέιτ Μίντλετον: “Δεν έχω ξεφύγει τον κίνδυνο, μαθαίνω να είμαι υπομονετική με την αβεβαιότητα”

"Η θεραπεία μου είναι σε εξέλιξη και θα διαρκέσει λίγους μήνες ακόμα" αποκαλύπτει η Κέιτ Μίντλετον στη νέα της ανάρτηση στα social media.

Γαρίδες stir-fry με νουντλ

Προσθήκη στα αγαπημένα YΛΙΚΑ 150 γρ. γαρίδες χωρίς κέλυφος 2 κουταλάκια σόγια σος 2 κουταλάκια ελαιόλαδο 75 γρ. νουντλ ρυζιού Exotic Food 1 σκελίδα σκόρδο 1 καυτερή πιπεριά 1 κουταλάκι φρέσκο τζίντζερ (πιπερόριζα) 20 γρ. κόκκινο κρεμμύδι 40 γρ. σέλινο 75 γρ. καρότο 75 γρ. φασολάκι 50 γρ. λαχανίδα ή κανονικά λάχανα (σέσκουλα) 100 ml

Χοιρινό Stir fry με νούντλς

Προσθήκη στα αγαπημένα ΥΛΙΚΑ 1 συσκευασία (375γρ.) Instant Noodles Exotic Food 500γρ. χοιρινό χωρίς λίπος, αν βρείτε ψαρονέφρι ακόμα καλύτερα, κομμένο σε κύβους ή λεπτές λωρίδες 4 κουταλιές σησαμέλαιο Exotic Food 1 φλ. τόφου κομμένο σε κύβους 5 φρέσκα κρεμμυδάκια κομμένα διαγώνια σε φέτες 1 κόκκινη γλυκιά πιπεριά κομμένη στα 4 και μετά σε φέτες

Θανάσης Τσαλταμπάσης για την υποκριτική: Ακόμα και η ανασφάλεια του επαγγέλματος με μαγεύει

Θανάσης Τσαλταμπάσης για την υποκριτική: Ακόμα και η ανασφάλεια του επαγγέλματος με μαγεύει Θανάσης Τσαλταμπάσης για την υποκριτική: Ακόμα και η ανασφάλεια του επαγγέλματος με μαγεύει Αυτό μπορεί να σημαίνει ότι ίσως δεν έχεις τα προς το ζην, πρόσθεσε Ο Θανάσης Τσαλταμπάσης έδωσε συνέντευξη και μίλησε για το επάγγελμα του ηθοποιού, αλλά και την οικονομική

Τόρι Σπέλινγκ: Διαψεύδει ότι άφησε σε τραγική κατάσταση το σπίτι που ζούσε με τα παιδιά της

Η ιδιοκτήτρια του ακινήτου ξεκαθάρισε επίσης, πως τίποτα από όσα γράφτηκαν στη DailyMail δεν ήταν αλήθεια

Το πρώτο φάρμακο στον κόσμο που αναγεννά δόντια εγκρίθηκε για δοκιμές σε ανθρώπους

Επιστήμονες υποστηρίζουν ότι έφτιαξαν το πρώτο φάρμακο στον κόσμο που μπορεί να αναγεννήσει τα δόντια και μόλις έλαβαν άδεια για δοκιμές σε ανθρώπους, ύστερα από τα ενθαρρυντικά αποτελέσματα που προέκυψαν στα πειράματα. Οι δοκιμές θα διεξαχθούν τον Αύγουστο και τον Σεπτέμβριο του 2025 στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Κιότο της Ιαπωνίας, με 30 άνδρες ηλικίας 30-64

Ο «χλιδάτος» γάμος του πιο πλούσιου Ινδού στον κόσμο – 4.000 καλεσμένοι και 4ημερη κρουαζιέρα αξίας… 120 εκατομμυρίων

Ο Ανάντ Αμπάνι και η Ραντίκα Μερχάντ πρόκειται να παντρευτούν στη Βομβάη τον Ιούλιο. Ο 29χρονος δισεκατομμυριούχος και η εκλεκτή της καρδιάς του δεν χάνουν χρόνο και έχουν ήδη αρχίσει τους προ-γαμήλιους εορτασμούς που θα ζήλευαν ακόμη και οι πιο πλούσιοι Εμίρηδες. Το πρώτο πάρτι που παρέθεσε το ζευγάρι τον Μάρτιο είχε πολλούς απόντες. Έτσι

Θοδωρής Μαραντίνης: «Μου ήρθαν μαζεμένες όλες οι νέες συνθήκες, το διαζύγιο και το θέμα υγείας»

Ο Θοδωρής Μαραντίνης προσπαθεί να βάλει τη ζωή του σε μια τάξη, μετά τα νέα δεδομένα που έχουν προκύψει σε αυτή. Το διαζύγιο, το πρόβλημα υγείας που αντιμετώπισε, αλλά και η κρίση που έφερε στη ζωή των καλλιτεχνών ο Covid. «Η περίοδος των εντάσεων δεν έχει να κάνει μόνο με το διαζύγιο αλλά και με

Επανέρχεται η ομιλία του Δημήτρη Σταρόβα μετά το εγκεφαλικό

Για τα νεότερα στην υγεία του Δημήτρη Σταρόβα, μετά το εγκεφαλικό που υπέστη, μίλησε ο Γιάννης Ζουγανέλης. «Συνεχώς μιλώ, τον αγαπώ τον Σταρόβα, είναι πολλά χρόνια φίλος μου. Η ομιλία του επανήλθε και μιλήσαμε και στο τηλέφωνο. Ήταν μια χαρά, μιλάει και κομπιάζει πολύ λιγότερο. Αυτό θα επανέλθει» είπε χαρακτηριστικά ο Γιάννης Ζουγανέλης, στην εκπομπή

My Style Rocks: Οι καλύτερες εμφανίσεις της Νικολίνας – Δείτε βίντεο

Η 20χρονη είναι η μεγάλη νικήτρια της έβδομης σεζόν