Στη μελέτη θα ενταχθούν συνολικώς 21 ασθενείς. Ο πρώτος έχει ήδη υποβληθεί στη θεραπεία.
Η πρώτη μελέτη στον κόσμο για θεραπεία της νόσου Χάντινγκτον με εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα, άρχισε στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Irvine (UCI).
Όπως ανακοίνωσε το πανεπιστήμιο, η μελέτη είναι αρχικού σταδίου (φάση 1b και φάση 2a). Θα αξιολογήσει την ασφάλεια της χορήγησης εμβρυϊκών βλαστοκυττάρων που εγχέονται στοχευμένα στον εγκέφαλο, με τη βοήθεια προηγμένης νευρολογικής χαρτογράφησης, στερεοτακτικής τεχνολογίας και μαγνητικής τομογραφίας.
Η μελέτη ονομάστηκε REGEN4HD. Αποτελεί το επισφράγισμα πολλών ετών βασικής έρευνας που διεξήχθη στο πανεπιστήμιο.
Ο πρώτος ασθενής με νόσο Χάντινγκτον που εντάχθηκε σε αυτήν, υποβλήθηκε στη θεραπεία τον περασμένο Μάϊο. Την έγχυση των βλαστοκυττάρων πραγματοποίησε ομάδα ιατρών, υπό τον νευροχειρουργό Dr. Jefferson W. Chen, καθηγητή Νευροχειρουργικής στο UCI.
«Αυτή η πρώτη εφαρμογή πήγε πάρα πολύ καλά. Έως στιγμής δεν έχουν αναφερθεί σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες», δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής Dr. Ravi Rajmohan, επίκουρος καθηγητής Νευρολογίας στο UCI. «Η μελέτη μας μπορεί να μας φέρει ένα βήμα πιο κοντά προς ένα μέλλον με θεραπείες οι οποίες θα μπορούν ίσως να επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου Χάντινγκτον».
Όπως αναφέρει το πανεπιστήμιο σε ανακοίνωσή του, η νόσος Χάντινγκτον είναι μία προοδευτικά εξελισσόμενη γενετική διαταραχή, που καταστρέφει σταδιακά τα κύτταρα του εγκεφάλου. Συνήθως αρχίζει σε ηλικία 35-50 ετών και επιδεινώνεται για τα επόμενα 10-20 χρόνια.
Στα συμπτώματα που προκαλεί συμπεριλαμβάνονται ακούσιες κινήσεις, δυσκολίες στη σκέψη και τον προγραμματισμό, και διακυμάνσεις της ψυχικής διάθεσης.
Εάν η θεραπεία με τα βλαστοκύτταρα αποδειχθεί αποτελεσματική, μπορεί να παρατείνει την ανεξάρτητη διαβίωση των πασχόντων και να μειώσει σημαντικά το φορτίο της νόσου.
Η θεραπεία
Η θεραπεία που δοκιμάζεται στη μελέτη αποκαλείται hNSC-01. Χρησιμοποιεί πολυδύναμα νευρικά βλαστοκύτταρα (pluripotent neural stem cells) που παράγονται από εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα. Μελέτες σε ζώα έχουν δείξει ότι τα πολυδύναμα νευρικά βλαστοκύτταρα:
- Προστατεύουν τα εναπομείναντα κύτταρα του εγκεφάλου
- Αντικαθιστούν τα εγκεφαλικά κύτταρα που έχουν καταστραφεί από τη νόσο Χάντινγκτον
- Αποκαθιστούν τα κυκλώματα του εγκεφάλου
- Εκκρίνουν ωφέλιμες πρωτεΐνες, όπως ο εγκεφαλικός νευροτροφικός παράγοντας (BDNF – είναι μία ουσία που δρα ως «λίπασμα» στα εγκεφαλικά κύτταρα, υποστηρίζοντας την επιβίωση και την ανάπτυξή τους)
Μελέτες σε ποντίκια έχουν δείξει ότι τα βλαστοκύτταρα που χρησιμοποιούνται στη μελέτη είναι ασφαλή μακροπρόθεσμα.
Τα κύτταρα αυτά εγχέονται στον εγκέφαλο των ασθενών με μία χειρουργική επέμβαση που διαρκεί περίπου 6 ώρες. Η επέμβαση γίνεται με γενική αναισθησία. Κατ’ αυτήν, ο ασθενής βρίσκεται ξαπλωμένος σε πρηνή θέση (μπρούμυτα) μέσα σε μαγνητικό τομογράφο. Οι χειρουργοί τοποθετούν τα βλαστοκύτταρα σε μία δομή βαθιά μέσα στον εγκέφαλο που λέγεται ραβδωτό σώμα.
Το ραβδωτό σώμα είναι υπεύθυνο για τον έλεγχο των κινήσεων, τη λήψη αποφάσεων, την παρακίνηση και άλλες λειτουργίες. Οι βλάβες σε αυτό προκαλούν τα χαρακτηριστικά συμπτώματα της νόσου Χάντινγκτον.
Το 2028 τα πρώτα αποτελέσματα
Οι ασθενείς που λαμβάνουν τα βλαστοκύτταρα βρίσκονται υπό συνεχή, στενή ιατρική παρακολούθηση για να γίνουν εγκαίρως αντιληπτές τυχόν παρενέργειες. Θα καταγραφούν επίσης τυχόν οφέλη.
Συνολικώς, θα ενταχθούν σε αυτήν 21 ασθενείς με πρώιμη νόσο Χάντινγκτον. Οι 12 θα συμμετάσχουν στην φάση 1b της μελέτης, κατά την οποία θα αξιολογηθούν διάφορες δόσεις των βλαστοκυττάρων. Οι υπόλοιποι 9 ασθενείς θα ενταχθούν στην φάση 2a της μελέτης όπου θα λάβουν όλοι την ίδια δόση.
Τα προκαταρκτικά ευρήματα της μελέτης αναμένονται τον Ιούνιο του 2028. Τα τελικά αποτελέσματα αναμένονται τον Ιανουάριο του 2031.
Φωτογραφία: iStock
