Ο Επίτροπος του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), Dr. Marty Makary, ανακοίνωσε μια σημαντική αλλαγή: η ετικέτα της λευκοβορίνης, ενός σχετικά άγνωστου φαρμάκου, τροποποιήθηκε ώστε να μπορεί πλέον να χορηγείται και σε παιδιά με αυτισμό. Η απόφαση πυροδότησε μια διεθνή συζήτηση σχετικά με την αποτελεσματικότητα της λευκοβορίνης. Πώς λειτουργεί, τι έχουν δείξει οι έρευνες και γιατί επιστήμονες επισημαίνουν ότι απαιτούνται επιπλέον μελέτες;
Η λευκοβορίνη (γνωστή και ως φολινικό οξύ) είναι μια τροποποιημένη μορφή της βιταμίνης B9 (φυλλικό οξύ), η οποία υπάρχει φυσικά σε τροφές όπως τα φασόλια, τα φυλλώδη λαχανικά, τα αυγά, τα παντζάρια και τα εσπεριδοειδή. Το φυλλικό οξύ παίζει κρίσιμο ρόλο στη δημιουργία ερυθρών αιμοσφαιρίων και στην ανάπτυξη των κυττάρων, ιδιαίτερα κατά την εγκυμοσύνη, καθώς μειώνει τον κίνδυνο σοβαρών γενετικών ανωμαλιών στον εγκέφαλο και τη σπονδυλική στήλη του εμβρύου.
Πώς σχετίζεται η λευκοβορίνη με τον αυτισμό;
Έρευνες δείχνουν ότι τα επίπεδα του φυλλικού οξέος στον οργανισμό μπορεί να επηρεάζουν τη σωματική και ψυχική υγεία – με πιθανούς δεσμούς με την κατάθλιψη, την άνοια, τις καρδιοπάθειες και τον αυτισμό.
Σε ορισμένα άτομα, αντισώματα παρεμποδίζουν τη σωστή μεταφορά του φυλλικού οξέος στον εγκέφαλο. Σύμφωνα με τους New York Times, μικρές μελέτες έχουν δείξει ότι έως και το 75% των ατόμων με αυτισμό ενδέχεται να έχουν αυτά τα αντισώματα.
Ο FDA ενέκρινε επίσημα τη χρήση της λευκοβορίνης για άτομα με «εγκεφαλική ανεπάρκεια φυλλικού οξέος», βασιζόμενος σε μικρές μελέτες από το 2009 έως το 2024 που έδειξαν ότι το φάρμακο μπορεί να βελτιώσει συγκεκριμένα συμπτώματα. Για παράδειγμα, σε μία από αυτές τις μελέτες, 40 άτομα που έλαβαν λευκοβορίνη παρουσίασαν «ουσιαστική βελτίωση» σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν placebo.
Παρότι τα επιστημονικά στοιχεία είναι περιορισμένα, στις ΗΠΑ η χρήση του φαρμάκου εκτός ενδείξεων (off-label) για αυτή τη διαταραχή γίνεται εδώ και περίπου 20 χρόνια. Τα συμπτώματα της εγκεφαλικής ανεπάρκειας φυλλικού οξέος συνήθως εμφανίζονται γύρω στα 2 έτη με προβλήματα στην ομιλία, νοητική υστέρηση, σπασμούς, τρέμουλο και δυσκολία στον έλεγχο των κινήσεων.
Πώς λειτουργεί η λευκοβορίνη; Τι λένει οι ειδικοί;
Η λευκοβορίνη έχει σχεδιαστεί ώστε να παρακάμπτει τα εμπόδια που παρεμποδίζουν την είσοδο του φυλλικού οξέος στον εγκέφαλο. Ο καθηγητής Edward V. Quadros, ειδικός στον μεταβολισμό του φυλλικού οξέος, εξηγεί στους New York Times ότι η φαρμακευτική αυτή παρέμβαση μπορεί να είναι χρήσιμη σε περιπτώσεις που τα αντισώματα μπλοκάρουν τη φυσική διαδρομή του φυλλικού οξέος.
Από την πλευρά του ο Δρ. Richard E. Frye, ερευνητής του αυτισμού, σημειώνει ότι σε κάποιες μελέτες, παιδιά με αυτισμό που έλαβαν φολινικό οξύ παρουσίασαν σημαντική βελτίωση στην ικανότητα κατανόησης και έκφρασης της γλώσσας – ιδιαίτερα σε εκείνα με τα αντισώματα που εμποδίζουν τη μεταφορά του φυλλικού οξέος στον εγκέφαλο. Ωστόσο, για κάποια άλλα παιδιά δεν υπήρξε καμία απολύτως βελτίωση.
«Δεν πρόκειται για θεραπεία, αλλά για ένα μέσο που μπορεί να βελτιώσει σημαντικά τη λειτουργικότητα πολλών παιδιών», αναφέρει ο Dr. Frye. Η Dr. Alycia Halladay, επιστημονική διευθύντρια του Autism Science Foundation, τονίζει ότι απαιτούνται μεγαλύτερες μελέτες με ομάδες placebo για να προσδιοριστεί ποιοι ωφελούνται πραγματικά και σε ποια δόση. Παράλληλα, προειδοποιεί ότι τα δεδομένα δεν είναι ακόμη επαρκή για να θεωρηθεί η λευκοβορίνη θεραπεία ή προληπτικό μέσο για τον αυτισμό.
«Με τους περιορισμένους πόρους που υπάρχουν για την έρευνα, υπάρχουν πιο επείγουσες προτεραιότητες αυτή τη στιγμή», σχολίασε χαρακτηριστικά.
Τι ισχύει για τις παρενέργειες
Η λευκοβορίνη είχε ήδη εγκριθεί από τον FDA για άλλες χρήσεις: αντιμετώπιση των παρενεργειών της χημειοθεραπείας (μεθορρεξάτη), θεραπεία καρκίνου του παχέος εντέρου (σε συνδυασμό με φθοριοουρακίλη) και αντιμετώπιση της μεγαλοβλαστικής αναιμίας λόγω έλλειψης φολικού οξέος.
Μπορεί να χορηγηθεί σε μορφή χαπιού, ένεσης ή ενδοφλέβιας έγχυσης. Επίσης, μπορεί να παρασκευαστεί σε υγρή μορφή, η οποία όμως συνήθως δεν καλύπτεται από τα ασφαλιστικά ταμεία.
Οι παρενέργειες είναι γενικά ήπιες. Όπως επισημαίνει ο Dr. Quadros, επειδή πρόκειται για παράγωγο μιας υδατοδιαλυτής βιταμίνης, η περίσσεια του φαρμάκου αποβάλλεται εντός 24 ωρών από τα ούρα. Παρόλα αυτά, έχουν αναφερθεί περιπτώσεις ανησυχίας, πονοκεφάλου, αϋπνίας και έντασης εκρήξεων θυμού.
Δεν είναι «πανάκεια» αλλά μπορεί να είναι μια «αρχή»
Η έγκριση της λευκοβορίνης για περιπτώσεις που σχετίζονται με τον αυτισμό δεν φέρνει επανάσταση. Δεν πρόκειται για πανάκεια, για κάποιο θαυματουργό φάρμακο, ούτε για μια γενική λύση. Ωστόσο, για μια υποομάδα παιδιών με συγκεκριμένα βιολογικά χαρακτηριστικά, φαίνεται να μπορεί να προσφέρει κάποια οφέλη.
Η επιστημονική κοινότητα παραμένει επιφυλακτική. Το ζητούμενο τώρα είναι η συνέχιση της έρευνας με μεγαλύτερη ακρίβεια και καλύτερα δεδομένα, ώστε να διαπιστωθεί με σαφήνεια ποιοι πραγματικά ωφελούνται. Για τις οικογένειες που παλεύουν καθημερινά, ακόμα και μια μικρή πρόοδος μπορεί να είναι ένα μεγάλο βήμα.
[penci_related_posts title=”ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ:” number=”8″ style=”grid” align=”none” displayby=”cat” orderby=”random”]
