Τι έδειξε η δοκιμή του στον πρώτο μικρό ασθενή. Συγκρατημένοι αισιόδοξοι οι ερευνητές.
Ένα φάρμακο εγκεκριμένο για τον καρκίνου του μαστού μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη ενός σπάνιου και επιθετικού όγκου στον εγκέφαλο των παιδιών, παρατείνοντας τη ζωή των μικρών ασθενών, σύμφωνα με νέα μελέτη.
Το φάρμακο λέγεται ριμποσικλίμπη (ribociclib) και είναι εγκεκριμένο για τον τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό, ορμονοεξαρτώμενο καρκίνο του μαστού.
Ως φαίνεται όμως μπορεί να διατηρήσει σταθερό για περίπου 17 μήνες έναν συγκεκριμένο καρκίνο του εγκεφάλου. Ο καρκίνος αυτός λέγεται διάχυτο ημισφαιρικό γλοίωμα (DHG) με μετάλλαξη H3G34. Χωρίς τη ριμποσικλίμπη, ο καρκίνος αυτός τυπικά εξελίσσεται μέσα σε 4 μήνες.
Ωστόσο ένα παιδί που έλαβε το φάρμακο, βρίσκεται ακόμα εν ζωή πάνω από τέσσερα χρόνια μετά τη διάγνωσή του. Το διάχυτο ημισφαιρικό γλοίωμα τυπικά έχει φτωχή πρόγνωση, που φτάνει τους 18-22 μήνες, λένε οι ερευνητές. Υπολογίζεται ότι περισσότερο από το 30% των παιδιών που πάσχουν από αυτό, φέρουν τη μετάλλαξη H3G34.
Οι επιστήμονες δηλώνουν συγκρατημένα αισιόδοξοι για τα ευρήματά τους. «Είναι η πρώτη φορά που ένα φάρμακο δίνει ελπίδες για τον συγκεκριμένο τύπο διάχυτου ημισφαιρικού γλοιώματος», δήλωσε ο Dr. Chris Jones, καθηγητής Βιολογίας Όγκων Εγκεφάλου Παιδικής Ηλικίας στο Ινστιτούτο Έρευνας του Καρκίνου (ICR) του Λονδίνου.
Η νέα μελέτη
Η νέα μελέτη δημοσιεύεται στην ιατρική επιθεώρηση Cancer Cell. Όπως εξηγούν οι ερευνητές, πειράματα στο εργαστήριο έδειξαν ότι τα κύτταρα του γλοιώματος με μετάλλαξη H3G34 διαταράσσουν την φυσιολογική ανάπτυξη των νευρικών κυττάρων του εγκεφάλου.
Οι επιστήμονες θέλησαν να εξακριβώσουν εάν στοχεύοντας μία πρωτεΐνη που λέγεται CDK6, θα μπορούσαν να παρεμποδίσουν αυτή την επίδραση. Η CDK6 εμπλέκεται στον πολλαπλασιασμό (διαίρεση) των κυττάρων.
Το φάρμακο (η ριμποσικλίμπη) είναι ένας αναστολέας της CDK4/6. Δρα απενεργοποιώντας τις διαδικασίες που χρειάζονται τα καρκινικά κύτταρα για να πολλαπλασιασθούν.
Η χορήγησή του στο παιδάκι με τον όγκο έδειξε ότι η ριμποσικλίμπη «φρέναρε» την ανάπτυξη του καρκίνου του για 17 μήνες. Ύστερα ο όγκος του άρχισε να εξελίσσεται. Τώρα το παιδί υποβάλλεται σε άλλες θεραπείες.
Το φάρμακο επιβράδυνε την ανάπτυξη των καρκινικών κυττάρων, χωρίς να τα εξουδετερώσει. Έτσι οι ερευνητές εξετάζουν μήπως ο συνδυασμός του με άλλες θεραπείες μπορεί να αυξήσει την αποτελεσματικότητά του στον καρκίνο του εγκεφάλου.
«Τα φάρμακα αυτής της κατηγορίας είχαν δοκιμαστεί και παλαιότερα για τους όγκους του εγκεφάλου. Η αποτελεσματικότητά τους όμως ήταν περιορισμένη. Το να βρούμε έναν υποτύπο στον οποίο ενδέχεται να αποδειχθούν χρήσιμα, ήταν έκπληξη», είπε ο Dr. Jones.
Αν και το φάρμακο έχει έως στιγμής δοκιμαστεί μόνο σε έναν ασθενή, η ελπίδα είναι ότι η πορεία του θα είναι αρκετή για να εγκριθεί η διενέργεια μεγαλύτερων μελετών.
«Η έρευνά μας βρίσκεται σε πολύ πρώιμο στάδιο. Ελπίζουμε όμως ότι θα παράσχει σημαντικά στοιχεία που θα διαμορφώσουν τις επόμενες κλινικές μελέτες», δήλωσε ο Dr. Simon Newman, επιστημονικός διευθυντής στον κοινωφελή οργανισμό The Brain Tumour Charity.
Φωτογραφία: iStock
