ΕΕ: Ένα βήμα πιο κοντά στην έγκριση πέντε νέα φάρμακα για δύσκολες παθήσεις

Θετική γνωμοδότηση για έξι νέα φάρμακα, που προορίζονται ως επί το πλείστον για ασθενείς με δύσκολα στην αντιμετώπισή τους νοσήματα, εξέδωσε η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Οι σχετικές αποφάσεις ελήφθησαν κατά την συνεδρίασή της, που πραγματοποιήθηκε το τριήμερο 24-26 Απριλίου 2023.

Όπως ανακοίνωσε ο ΕΜΑ, η Επιτροπή Ιατρικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για την μαβακαμτένη (mavacamten). Το φάρμακο αυτό προορίζεται για ασθενείς με συμπτωματική αποφρακτική υπερτροφική καρδιομυοπάθεια. Κατ’ αυτήν, παρουσιάζει πάχυνση ο καρδιακός μυς, με συνέπεια να δυσκολεύεται η καρδιά να συσπαστεί σωστά ώστε να εξωθήσει το αίμα.

Η επιτροπή εξέδωσε επίσης θετική γνωμοδότηση για δύο φάρμακα για το λέμφωμα. Το πρώτο λέγεται γκλοφιταμάμπη (glofitamab) και προορίζεται για την αντιμετώπιση του διάχυτου λεμφώματος από Β-κύτταρα. Πρόκειται για μία επιθετική μορφή μη-Χότζκιν λεμφώματος, ενός καρκίνου στο λεμφικό σύστημα. Η CHMP εισηγείται να εγκριθεί το φάρμακο υπό όρους.

Διαβάστε ακόμα: ΕΕ: Ένα βήμα πριν την έγκριση το πρώτο εμβόλιο για τον ιό RSV για τους ηλικιωμένους

Το δεύτερο φάρμακο λέγεται πιρτοβρουτινίμπη (pirtobrutinib). Προορίζεται για ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό λέμφωμα από κύτταρα του μανδύα. Το λέμφωμα αυτό αναπτύσσεται όταν γίνονται παθολογικά τα Β-λεμφοκύτταρα – ένα είδος κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος.

Η CHMP εξέδωσε επίσης θετική γνωμοδότηση για δύο φάρμακα που προορίζονται για ακόμα πιο σπάνια νοσήματα. Το ένα είναι ο καρκίνος των χοληφόρων πόρων ή χολαγγειοκαρκίνωμα. Πρόκειται για ένα είδος καρκίνου που σχηματίζεται στους σωληνίσκους που μεταφέρουν την χολή από το ήπαρ στο λεπτό έντερο. Η θετική γνωμοδότηση αφορά το φάρμακο φουτιβατινίμπη (futibatinib).

Το δεύτερο φάρμακο είναι ο συνδυασμός μιγλουστάτης (miglustat) με σιπαγλυκοσιδάση άλφα (cipaglucosidase alfa). Ο συνδυασμός προορίζεται για την νόσο αποθήκευσης γλυκογόνου τύπου ΙΙ ή νόσο Pompe.

Η νόσος Pompe είναι μία σπάνια, γενετική διαταραχή, κατά την οποία ο οργανισμός δεν μπορεί να διασπάσει το γλυκογόνο. Το επακόλουθο είναι να συσσωρεύεται αυτό σταδιακά στον οργανισμό, προκαλώντας σοβαρά προβλήματα. Μεταξύ αυτών συμπεριλαμβάνονται:

• Διόγκωση της καρδιάς
• Αναπνευστική δυσχέρεια
• Μυϊκή αδυναμία

Και ένα γενόσημο

Στα φάρμακα που έλαβαν θετική γνωμοδότηση συμπεριλαμβάνεται, τέλος, ενα γενόσημο της σουγαμμαδέξης (sugammadex). Προορίζεται για την αντιμετώπιση της αναστροφής του νευρομυϊκού αποκλεισμού που επιφέρει το ροκουρόνιο ή το βεκουρόνιο σε ενήλικες ασθενείς.

Το ροκουρόνιο και το βεκουρόνιο είναι μυοχαλαρωτικά φάρμακα. Χρησιμοποιούνται σε ορισμένες χειρουργικές επεμβάσεις που απαιτούν γενική αναισθησία. Το sugammadex χρησιμοποιείται για να επιταχύνει την ανάρρωση από την επίδραση των μυοχαλαρωτικών.

Σημειώνεται ότι στην ίδια συνεδρίαση της CHMP έλαβε θετική γνωμοδότηση και το πρώτο εμβόλιο για τον αναπνευστικό συγκυτιακό ιό (RSV) για τους ηλικιωμένους.

Φωτογραφία: iStock