ΕΕ: Εγκρίθηκε νέο φάρμακο για την αναιμία σε ασθενείς με β-θαλασσαιμία που δεν χρειάζονται μεταγγίσεις

Άδεια κυκλοφορίας σε ένα φάρμακο το οποίο καταπολεμά την αναιμία στους πάσχοντες από β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) που δεν χρειάζονται μεταγγίσεις αίματος χορήγησε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Το φάρμακο λέγεται luspatercept και προορίζεται για χρήση από ενήλικες ασθενείς. Είναι επίσης εγκεκριμένο και για τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία, που χρειάζονται μεταγγίσεις. Χορηγείται επίσης σε πάσχοντες από χαμηλού κινδύνου μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ).

Η β-θαλασσαιμία είναι μία κληρονομική αιματολογική διαταραχή. Υπολογίζεται ότι παγκοσμίως προσβάλλει 1 άνθρωπο ανά 100.000. Η νόσος οδηγεί στην παραγωγή μειωμένων και λιγότερο υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων. Τα ερυθρά αιμοσφαίρια είναι τα κύτταρα του αίματος που μεταφέρουν οξυγόνο και θρεπτικά συστατικά σε όλο το σώμα.

Η μειωμένη παραγωγή τους οδηγεί συνήθως σε σοβαρή αναιμία, που μπορεί να έχει σημαντικές επιπλοκές. Οι θεραπευτικές επιλογές για την αναιμία αυτή είναι περιορισμένες. Συμπεριλαμβάνουν κυρίως τακτικές μεταγγίσεις αίματος (ερυθρών αιμοσφαιρίων – RBC). Ωστόσο, οι μεταγγίσεις μπορούν να οδηγήσουν στην υπερφόρτωση σιδήρου, η οποία με τη σειρά της μπορεί να προκαλέσει σοβαρές επιπλοκές, όπως η βλάβη οργάνων.

Καθόλου ή περιστασιακές μεταγγίσεις

Η μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία είναι ένας όρος που χρησιμοποιείται για να περιγράψει τους ασθενείς οι οποίοι δεν χρειάζονται διά βίου τακτικές μεταγγίσεις για να επιβιώσουν. Οι ασθενείς αυτοί μπορεί να τις χρειάζονται περιστασιακά ή σε τακτική βάση μόνο για ορισμένα χρονικά διαστήματα.

Η έγκριση του luspatercept από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασίστηκε στα αποτελέσματα μελέτης με 145 ενήλικες πάσχοντες από μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία. Το φάρμακο ρυθμίζει την ωρίμανση των ερυθρών αιμοσφαιρίων και αυξάνει την παραγωγή τους.

«Η β-θαλασσαιμία είναι μια κληρονομική αιματολογική διαταραχή που λόγω της αναιμίας, θέτει τους ασθενείς σε σημαντικό κίνδυνο εκδήλωσης μακροπρόθεσμων επιπλοκών», δήλωσε ο Noah Berkowitz, M.D., Ph.D., αντιπρόεδρος ανάπτυξης του Τομέα Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb που παράγει το φάρμακο. «Ο κίνδυνος αυτός αναδεικνύει την ουσιαστική ανάγκη για την ύπαρξη θεραπευτικών επιλογών, ανεξαρτήτως της εξάρτησης του ασθενούς από μεταγγίσεις αίματος. Η ανακοίνωση αποτελεί μια ευχάριστη είδηση για τους ασθενείς με αναιμία που σχετίζεται με μη εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία σε ολόκληρη την Ευρώπη, οι οποίοι αναζητούν νεότερες θεραπευτικές επιλογές για να αποφύγουν αυτές τις επιπλοκές».

Φωτογραφία: iStock