Β-θαλασσαιμία: Πράσινο φως για νέα θεραπεία που μειώνει τις μεταγγίσεις

Date:

Θετική γνωμοδότηση για το φάρμακο luspatercept από την αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων. Μειώνει τις μεταγγίσεις στο 70% των ασθενών. Η μείωση ξεπερνά ακόμα και το 50%.

Την έγκριση ενός νέου φαρμάκου που μειώνει την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος στους ασθενείς με β-θαλασσαιμία, εισηγήθηκε η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ). Το φάρμακο λέγεται luspatercept και μελέτη έδειξε ότι στην πλειονότητα των περιπτώσεων μειώνει κατά τουλάχιστον 33% τις μεταγγίσεις.

Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) εισηγήθηκε επίσης να εγκριθεί το luspatercept για ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα που επίσης χρειάζονται μεταγγίσεις.

Τόσο η β-θαλασσαιμία όσο και τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα χρειάζονται μεταγγίσεις αίματος, όταν προκαλέσουν σοβαρή αναιμία στους πάσχοντες.

Η σύσταση της CHMP θα αξιολογηθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία αναμένεται να εκδώσει την οριστική απόφασή της εντός των προσεχών εβδομάδων. Εάν το φάρμακο εγκριθεί, θα είναι το πρώτο από μία νέα κατηγορία φαρμάκων που λέγονται παράγοντες ωρίμανσης ερυθρών.

Πόσο ωφελεί τους ασθενείς

Η έγκριση του luspatercept βασίσθηκε σε διεθνείς μελέτες στις οποίες συμμετείχαν εκατοντάδες ασθενείς. Μία από αυτές δημοσιεύθηκε προσφάτως στην ιατρική επιθεώρηση New England Journal of Medicine. Σε αυτήν συμμετείχαν 336 πάσχοντες από β-θαλασσαιμία, οι οποίοι χρειάζονταν τακτικές μεταγγίσεις αίματος για να την διαχειριστούν.

Όπως έγραψαν οι ερευνητές στο άρθρο τους, από τους 336 ασθενείς με β-θαλασσαιμία οι 224 έλαβαν το φάρμακο luspatercept. Οι υπόλοιποι έλαβαν για λόγους συγκρίσεως μία ανενεργό ουσία (εικονικό φάρμακο). Η μέση διάρκεια της θεραπείας ήταν 64 εβδομάδες.

Περισσότερο από το 70% των ασθενών που έλαβαν luspatercept μείωσαν τις μεταγγίσεις τους κατά τουλάχιστον το ένα τρίτο στη διάρκεια 12 συνεχόμενων εβδομάδων. Το αντίστοιχο ποσοστό στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου ήταν κάτω από 30%.

Ωστόσο η μείωση των μεταγγίσεων ξεπέρασε το 50% σε τέσσερις στους δέκα ασθενείς  (στο 40,2%) που έλαβαν luspatercept. Στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου, όμως, ανάλογο όφελος παρατηρήθηκε μόλις στο 6,3% των ασθενών.

Γιατί γίνονται μεταγγίσεις στη β-θαλασσαιμία

Η β-θαλασσαιμία είναι μία γενετική αιματολογική διαταραχή. Χαρακτηρίζεται από μειωμένη παραγωγή μιας πρωτεΐνης που λέγεται αιμοσφαιρίνη. Η μείωση αυτή επηρεάζει την ικανότητα του αίματος να μεταφέρει οξυγόνο σε όλο το σώμα. Οδηγεί επίσης σε σοβαρή αναιμία και βλάβες στα όργανα.

Αν και τα τελευταία χρόνια έχουν εγκριθεί κάποιες νέες θεραπείες για τη β-θαλασσαιμία, η κύρια θεραπεία της παραμένουν οι μεταγγίσεις αίματος. Οι περισσότεροι ασθενείς τις χρειάζονται αρκετές φορές τον μήνα.

Οι συχνές μεταγγίσεις αίματος, όμως, ενέχουν μακροπρόθεσμα κίνδυνο ηπατικών και καρδιολογικών επιπλοκών, εξαιτίας της συσσώρευσης σιδήρου. Γι’ αυτό τον λόγο οι πολυμεταγγιζόμενοι ασθενείς χρειάζονται και θεραπεία αποσιδήρωσης.

Το luspatercept έχει σχεδιασθεί για να αυξάνει την παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, που φέρουν αιμοσφαιρίνη. Αυτό επιτυγχάνεται με τη δράση του σε ορισμένους βιολογικούς μηχανισμούς που καταστέλλουν την παραγωγή των αιμοσφαιρίων.

Η αύξηση της παραγωγής υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων μειώνει την αναιμία και τροφοδοτεί το σώμα με περισσότερο οξυγόνο. Με αυτό τον τρόπο μειώνεται η ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος.

Και στην Ελλάδα

Η νέα μελέτη, που ονομάζεται BELIEVE, διεξήχθη σε πολλές χώρες του κόσμου, συμπεριλαμβανομένης της Ελλάδας. Στη χώρα μας πραγματοποιήθηκε σε πέντε κέντρα:

  • Στο Κέντρο Αναφοράς Πρόληψης Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου του Νοσοκομείου Λαϊκό, στην Αθήνα
  • Στη Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας της Α’ Παιδιατρικής Κλινικής του Πανεπιστημίου Αθηνών στο Νοσοκομείο Παίδων Αγία Σοφία
  • Στη Μονάδα Θαλασσαιμίας της Β’ Παθολογικής Κλινικής στο Νοσοκομείο Ιπποκράτειο της Θεσσαλονίκης
  • Στη Μονάδα Θαλασσαιμίας και Αιμοσφαιρινοπαθειών/Τμήμα Αιματολογίας του Τμήματος Γενικής Παθολογίας στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Πατρών στο Ρίο
  • Στη Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας του Νοσοκομείου Γ. Γεννηματάς στην Αθήνα

[penci_related_posts title=”ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΑ:” number=”8″ style=”grid” align=”none” displayby=”cat” orderby=”random”]

Share post:

Subscribe

Popular

More like this
Related

Αλέξης Παππάς: “Δημοσιογράφοι μού ζήτησαν συγνώμη για την αυστηρότητα που με αντιμετώπισαν”

Αλέξης Παππάς: «Δημοσιογράφοι μού ζήτησαν συγνώμη για την αυστηρότητα που με αντιμετώπισαν» Κυριακή, 14.7.2024, 23:07 Zappit@ZAPPIT_ "Το Survivor του 2021 ίσως ήταν μια λακκούβα στην οποία έπεσα μέσα επικοινωνιακά" παραδέχεται, μεταξύ άλλων, ο Αλέξης Παππάς. Ο Αλέξης Παππάς έδωσε συνέντευξη στο περιοδικό ΟΚ! και τον δημοσιογράφο Αστέρη Κασιμάτη αυτή την εβδομάδα. Μέσα σε όλα, μάλιστα, ο

Συγκινεί η Μαρία Εκμεκτσίογλου για τον νεκρό αδελφό της: “Ξέρω ότι ζει σε μια ονειρική χώρα”

Συγκινεί η Μαρία Εκμεκτσίογλου για τον νεκρό αδελφό της: «Ξέρω ότι ζει σε μια ονειρική χώρα» Κυριακή, 14.7.2024, 22:40 Zappit@ZAPPIT_ "Του έχω φτιάξει με το μυαλό μου ένα υπέροχο σπίτι σε μια χώρα τόσο μακρινή" εξομολογείται η Μαρία Εκμεκτσίογλου. Σε μια εκ βαθέων εξομολόγηση προχώρησε η Μαρία Εκμεκτσίογλου στο περιοδικό Λοιπόν και τον δημοσιογράφο Ανδρέα

Τα ξεχωριστά γενέθλια του Νιφλή μετά την υιοθεσία του μικρού Δημήτρη: «Φέρνουν το τρίτο παιδί μας!»

Ο Μάνος Νιφλής θα θυμάται για πολλά χρόνια, αν όχι για πάντα τα φετινά, 48α γενέθλιά του καθώς είναι τα πρώτα που γιορτάζει με τον γιο που υιοθέτησε μαζί με τη σύζυγό του Ελισάβετ Μουτάφη.  «Αυτά τα γενέθλια είναι διαφορετικά. Φέρνουν ένα νέο χρόνο και το τρίτο παιδί μας!» παραδέχτηκε ο γνωστός δημοσιογράφος σε ανάρτηση

Η Ζωζώ Σαπουντζάκη πήγε θέατρο & ο Σεφερλής συγκινήθηκε: «Προκάλεσε δάκρυα σε ηθοποιούς & χορευτές»

Η Ζωζώ Σαπουντζάκη χθες έκανε βραδινή έξοδο για να απολαύσει την παράσταση του Μάρκου Σεφερλή στο Δελφινάριο.  Και μόνο η παρουσία της στο θέατρο, ήταν αρκετή για να συγκινήσει τους συντελεστές της παράστασης, με τον Μάρκο Σεφερλή να κάνει ανάρτηση για να την ευχαριστήσει και να δείξει την ευγνωμοσύνη του στο πρόσωπό της. Ακούραστη η

Ζωζώ Σαπουντζάκη για Μάρκο Σεφερλή: Ό,τι καλύτερο έχουμε

Ζωζώ Σαπουντζάκη για Μάρκο Σεφερλή: Ό,τι καλύτερο έχουμε Ζωζώ Σαπουντζάκη για Μάρκο Σεφερλή: Ό,τι καλύτερο έχουμε Η ηθοποιός παρακολούθησε την παράστασή του στο Δελφινάριο - Δείτε το insta story της Η Ζωζώ Σαπουντζάκη βρέθηκε στο Δελφινάριο για να παρακολουθήσει την παράσταση του Μάρκου Σεφερλή. Η διάσημη ηθοποιός φωτογραφήθηκε μάλιστα, μαζί του μετά το τέλος της

Έλενα Κρίστενσεν για τον έναν χρόνο από τον θάνατο του πατέρα της: Ήσουν ο καλύτερος, μας λείπεις

Έλενα Κρίστενσεν για τον έναν χρόνο από τον θάνατο του πατέρα της: Ήσουν ο καλύτερος, μας λείπεις Έλενα Κρίστενσεν για τον έναν χρόνο από τον θάνατο του πατέρα της: Ήσουν ο καλύτερος, μας λείπεις Το μοντέλο έκανε μια σειρά από αναρτήσεις στο Instagram για τον πατέρα της  Η Έλενα Κρίστενσεν έκανε μια ανάρτηση για τον ένα χρόνο

Μιχάλης Ρέππας: “Συμβαίνει να μην πείθομαι, δεν πιστεύω στον Θεό”

"Σέβομαι και αυτούς που πιστεύουν και αυτούς που δεν πιστεύουν, εξαρτάται από τον χαρακτήρα του καθενός" δηλώνει ο Μιχάλης Ρέππας.

Aras Bulut Iynemli: Στην Ελλάδα ο Τούρκος σταρ

Κυριακή, 14.7.2024, 20:39 Zappit@ZAPPIT_ Από τη μικρή οθόνη και σειρές σαν τον "Σουλεϊμάν ο μεγαλοπρεπής" γνωρίσαμε τον Aras Bulut Iynemli και εκείνος ήρθε για διακοπές στην Ελλάδα. Ιδιαίτερη επιτυχία γνωρίζει ο Aras Bulut Iynemli στην γείτονα χώρα με πλήθος επιτυχημένων σειρών μέχρι σήμερα στο ενεργητικό του. Μάλιστα, ορισμένες εξ αυτών έχουν προβληθεί και στη χώρα μας

Ο Απόστολος Λύτρας σε άγριο επεισόδιο στις φυλακές: “Είσαι βρωμιάρης, μας τρως τα φαγητά και δεν καθαρίζεις”

Ο Απόστολος Λύτρας σε άγριο επεισόδιο στις φυλακές: «Είσαι βρωμιάρης, μας τρως τα φαγητά και δεν καθαρίζεις» Κυριακή, 14.7.2024, 19:48 Zappit@ZAPPIT_ Διαβάστε περισσότερα... Αν και μέσω του δικηγόρου του έχει κάνει αίτηση προκειμένου να βγει από την φυλακή με βραχιολάκι, ο Απόστολος Λύτρας παραμένει προφυλακισμένος. Μάλιστα, ο γνωστός ποινικολόγος μετακόμισε από το ανακαινισμένο κελί της VIP σε θάλαμο

Κέιτ Μίντλετον: H δεύτερη δημόσια εμφάνιση μαζί με την κόρη της μετά τη διάγνωση της με καρκίνο

Ενδιαφεροντα ΕΜΦΑΝΙΣΗ ΚΑΡΚΙΝΟΣ ΚΕΙΤ ΜΙΝΤΛΕΤΟΝ Κέιτ Μίντλετον: H δεύτερη δημόσια εμφάνιση μαζί με την κόρη της μετά τη διάγνωση της με καρκίνο Την δεύτερη δημόσια εμφάνισή της μετά την διάγνωση με καρκίνο έκανε η Κέιτ Μίντλετον Τζωρτζίνα Φράγκου 14.07.2024 | 21:18 Στην 2η δημόσια εμφάνισή της ύστερα από την διάγνωση με καρκίνο προέβη η Κέιτ

Βλαδίμηρος Κυριακίδης: Δεν είναι τυχαίο ότι ο Ζυλ Ντασέν ερωτεύτηκε την Μελίνα Μερκούρη

“Δεν ήταν απλώς μια σταρ που αποφάσισε να γίνει πολιτικός” εξηγεί ο Βλαδίμηρος Κυριακίδης. Στην Μελίνα Μερκούρη αλλά και σε όσους μετέπειτα καλλιτέχνες επιχειρούν και αποφασίζουν να ασχοληθούν με την πολιτική αναφέρθηκε με σαφήνεια ο Βλαδίμηρος Κυριακίδης όταν συνάντησε ραδιοφωνικά τον Γιώργο Κουβαρά στα Παραπολιτικά 90,1.  “Δικαίωμα τους είναι ηθοποιοί να μπουν στην πολιτική, εγώ